普拉西斯精准医疗公司（纳斯达克代码：PRAX）近日宣布，其研发中的癫痫药物埃尔努森（elsunersen，研发代号PRAX-222）获得了美国FDA的突破性疗法认定。这项认定针对的是由SCN2A基因功能获得型变异所引发的SCN2A发育性和癫痫性脑病相关的癫痫发作。这是普拉西斯公司后期研发管线中获得的第三项突破性疗法认定，预示着该疗法的开发和监管审评进度可能会加快。

该认定的基础是1/2期EMBRAVE A部分试验的顶线结果。在该试验中，9名2至12岁的受试儿科患者接受治疗后，经过安慰剂组校正，每月癫痫发作次数较基线降低了77%。71%的患者癫痫发作减少幅度超过50%，57%的患者在6个月的治疗期内实现了至少连续28天无癫痫发作的成果。此外，所有接受治疗的患者在睡眠和运动功能等至少一项临床指标上均有所改善，而安慰剂组则未见同类改善。这一治疗效果可维持长达一年。药物的整体耐受性较好，最高剂量达8毫克时未出现严重不良事件。

  • 目前，关键性EMBRAVE3研究已调整为单组基线对照设计，正在持续招募约30名患者。受试者将接受24周的埃尔努森治疗，后续还有可能获得额外的24周扩展治疗。
  • 消息发布后，普拉西斯的股价上涨4.70%，报295.58美元。

未来，投资者和业内人士应关注普拉西斯在科研进展及后续临床试验中的动态，以及该药物可能对癫痫治疗领域带来的影响。

文章来源：https://finance.sina.com.cn/stock/usstock/summary/2026-06-23/doc-inieihzm9079341.shtml

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